Dupixent apstiprināts bērniem ar smagu astmu

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. un Sanofi šodien paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir paplašinājusi Dupixent® (dupilumaba) reģistrācijas apliecību Eiropas Savienībā. Dupixent tagad ir apstiprināts arī bērniem vecumā no 6 līdz 11 gadiem kā papildu balstterapija smagai astmai ar 2. tipa iekaisumu, kam raksturīgs paaugstināts eozinofilu līmenis asinīs un/vai paaugstināts izelpotā slāpekļa oksīda (FeNO) līmenis, kuri netiek atbilstoši kontrolēti ar vidēju līdz lielas devas inhalējamie kortikosteroīdi (ICS) un citas zāles balstterapijai.

"Šodienas apstiprinājums Eiropā atzīst Dupixent priekšrocības, palīdzot bērniem, kuri cieš no smagas astmas smagām sekām, tostarp neparedzamām astmas lēkmēm, ikdienas darbības traucējumiem un sistēmisku steroīdu lietošanu, kas var kavēt bērnu augšanu," sacīja Džordžs D. Jankopuls. , MD, Ph.D., Regeneron prezidents un galvenais zinātniskais darbinieks. "Dupixent ir vienīgā pieejamā ārstēšana, kas īpaši bloķē divus galvenos 2. tipa iekaisuma izraisītājus, IL-4 un IL-13, kam, kā liecina mūsu pētījumi, ir liela nozīme bērnu astmā, kā arī ar to saistītos stāvokļos, piemēram, hronisks rinosinusīts ar degunu. polipoze un bieži vien blakusslimības, atopiskais dermatīts. Klīniskajos pētījumos Dupixent ievērojami samazināja astmas lēkmes, palīdzēja bērniem labāk elpot un uzlaboja viņu ar veselību saistīto dzīves kvalitāti. Mēs arī joprojām esam apņēmušies izmeklēt Dupixent citos apstākļos, kad 2. tipa iekaisums var būtiski ietekmēt pacientu dzīvi, tostarp eozinofīlo ezofagītu, prurigo nodularis un hronisku spontānu nātreni.

Astma ir viena no visbiežāk sastopamajām bērnu hroniskajām slimībām. Līdz 85% bērnu ar astmu var būt 2. tipa iekaisums, un viņiem ir lielāka slimības slodze. Neskatoties uz ārstēšanu ar pašreizējā standarta ICS un bronhodilatatoriem, šiem bērniem var turpināties tādi nopietni simptomi kā klepus, sēkšana un apgrūtināta elpošana. Smaga astma var ietekmēt bērnu elpceļu attīstību un izraisīt potenciāli dzīvībai bīstamus paasinājumus. Bērniem ar smagu astmu var būt nepieciešams lietot vairākus sistēmisku kortikosteroīdu kursus, kas rada ievērojamu risku. Nekontrolēta smaga astma var traucēt ikdienas aktivitātēm, piemēram, gulēšanai, skolas apmeklēšanai un sporta spēlēšanai.

Dupixent, kas tika izgudrots, izmantojot Regeneron patentēto VelocImmune® tehnoloģiju, ir pilnībā cilvēka monoklonāla antiviela, kas inhibē signālu pārraidi par interleikīna-4 (IL-4) un interleikīna-13 (IL-13) ceļiem un nav imūnsupresants. Demonstrējot nozīmīgu klīnisko ieguvumu kopā ar 2. tipa iekaisuma samazināšanos pēc IL-4 un IL-13 blokādes ar Dupixent, Dupixent 3. fāzes klīniskajā programmā ir konstatēts, ka IL-4 un IL-13 ir galvenie 2. tipa iekaisuma izraisītāji. tai ir liela nozīme vairākās saistītās un bieži vien blakusslimībās, kurām Dupixent ir apstiprināts, tostarp astma, atopiskais dermatīts un hronisks rinosinusīts ar deguna polipozi (CRSwNP), kā arī pētāmās slimības, piemēram, eozinofīlais ezofagīts un prurigo nodularis, kas ir pētīti. 3. fāzes izmēģinājumos.

“Mēs esam priecīgi iepazīstināt ar Dupixent vispāratzīto drošības un efektivitātes profilu vēl jaunākiem pacientiem, kuri Eiropā dzīvo ar nekontrolētu smagu astmu. Mūsu klīniskajos pētījumos pacienti ne tikai ievērojami samazināja smagu astmas lēkmju skaitu un uzlaboja plaušu darbību, bet arī samazināja perorālo kortikosteroīdu lietošanu. Tas ir īpaši nozīmīgi, jo šīs ir zāles, kas var radīt ievērojamus drošības riskus, ja tās lieto ilgstoši,” sacīja Naimish Patel, Sanofi globālās attīstības, imunoloģijas un iekaisuma nodaļas vadītājs. "Šis apstiprinājums uzsver mūsu pastāvīgo apņemšanos nodrošināt Dupixent pēc iespējas vairāk pacientu, kuri cieš no smagas astmas negatīvajām sekām, cerot uzlabot viņu dzīves kvalitāti." 

EK lēmums ir balstīts uz galvenajiem datiem no 3. fāzes VOYAGE pētījuma, kurā tika novērtēta Dupixent efektivitāte un drošība kopā ar standarta astmas terapiju 408 bērniem ar nekontrolētu vidēji smagu vai smagu astmu.

Primārajā analīzē tika novērtētas divas iepriekš noteiktas populācijas ar 2. tipa iekaisuma pazīmēm: 1) pacienti ar sākotnējo asins eozinofilu (EOS) ≥300 šūnām/μl (n=259) un 2) pacienti ar FeNO ≥20 daļām uz vienu. miljardu (ppb) vai sākotnējā asins EOS ≥150 šūnu/μl (n=350). Pacienti, kuri pievienoja Dupixent standarta aprūpei šajās divās grupās, piedzīvoja:

• Būtiski samazināts smagu astmas lēkmju biežums ar vidējo samazinājumu par 65% un 59% viena gada laikā, salīdzinot ar placebo (0.24 un 0.31 gadījums gadā Dupixent un 0.67 un 0.75 placebo grupā).

• Uzlabota plaušu funkcija, kas novērota jau pēc divām nedēļām un saglabājusies līdz 52 nedēļām, mērot pēc prognozētā FEV1 procenta (FEV1pp).

• Pēc 12 nedēļām pacientiem, kuri lietoja Dupixent, plaušu funkcija uzlabojās attiecīgi par 5.32 un 5.21 procentpunktu, salīdzinot ar placebo.

• Uzlabota astmas kontrole, 81% un 79% pacientu ziņoja par klīniski nozīmīgu uzlabojumu pēc 24 nedēļām, pamatojoties uz slimības simptomiem un ietekmi, salīdzinot ar attiecīgi 64% un 69% pacientu, kuri saņēma placebo.

• Uzlabota ar veselību saistītā dzīves kvalitāte, 73% un 73% pacientu ziņoja par klīniski nozīmīgu uzlabojumu pēc 24 nedēļām, salīdzinot ar attiecīgi 63% un 65% pacientu, kas saņēma placebo.

• Samazināta sistēmisko kortikosteroīdu lietošana vidēji par 66% un 59% viena gada laikā, salīdzinot ar placebo (0.27 un 0.35 kursi gadā Dupixent un 0.81 un 0.86 placebo grupā).

Pētījuma drošības rezultāti kopumā atbilda zināmajam Dupixent drošības profilam 12 gadus veciem un vecākiem pacientiem ar nekontrolētu vidēji smagu vai smagu astmu. Kopējais blakusparādību biežums bija 83% Dupixent un 80% placebo grupā. Blakusparādības, kas biežāk tika novērotas, lietojot Dupixent, salīdzinot ar placebo, bija reakcijas injekcijas vietā (18% Dupixent, 13% placebo), vīrusu augšējo elpceļu infekcijas (12% Dupixent, 10% placebo) un eozinofilija (7% Dupixent, 1% placebo). ). Helmintu infekcijas arī biežāk tika novērotas, lietojot Dupixent pacientiem vecumā no 6 līdz 11 gadiem, un par tām ziņots 2% Dupixent pacientu un 0% placebo pacientu.