BBM-H901 ir pirmā jaunā pētāmā zāle (IND), kas Ķīnā apstiprināta gēnu terapijai, izmantojot IV ievadīšanas ceļu ģenētisko slimību ārstēšanai, un īpaši hemofilijas B gadījumā. Pašlaik nav apstiprināts neviens AAV gēnu terapijas produkts hemofilijas ārstēšanai. Ķīnā un visā pasaulē.
Šis reģistrācijas klīniskais pētījums (CTR20212816) ir daudzcentru, vienas grupas, atklāts un vienas ārstēšanas pētījums. Tās mērķis ir novērtēt BBM-H901 vienas intravenozas infūzijas drošumu, panesamību, farmakokinētiku, kā arī ilgtermiņa efektivitāti un drošumu hemofilijas B pacientiem, kas vecāki par 18 gadiem ar endogēnā asinsreces faktora IX (FIX) aktivitāti ≤ 2 SV/dL (≤2%).
“Kā uzņēmuma pirmais lielais produkts, kas ražots mūsu pašu modernajā cGMP iekārtā, mēs esam gandarīti, ka Belief BioMed ir sasniegusi nozīmīgu pavērsienu klīniskajā izpētē pēc tam, kad tika dota pirmajam subjektam galvenajā klīniskajā pētījumā. BBM-H901 iepriekš ir pierādījis labu drošību un ilgtermiņa efektivitāti pētnieka ierosinātā klīniskajā pētījumā (IIT). Šajā pētījumā tika ievērojami samazināts ikgadējais asiņošanas ātrums (ABR), un koagulācijas faktoru FIX līmenis tika ievērojami palielināts un saglabājās visiem pacientiem pēc BBM-901 IV injekcijas. Nav ziņots par nopietniem nevēlamiem notikumiem (SAE), ”sacīja Dr. Sjao Sjao, Belief BioMed līdzdibinātājs, priekšsēdētājs un galvenais zinātņu speciālists (CSO).
"Mēs esam pateicīgi mūsu klīniskajiem līdzstrādniekiem, mūsu pacientu kopienai un visai mūsu komandai, kas to nodrošināja," piebilda Dr. Sjao. Belief BioMed kā vadošais gēnu terapijas uzņēmums Ķīnā turpinās virzīties uz priekšu gan preklīniskajos, gan klīniskajos pētījumos, lai sniegtu inovatīvākas zāles trūcīgajiem pacientiem. Turklāt šis pagrieziena punkts ir licis stabilu pamatu mūsu gēnu terapijas zāļu klīniskai lietošanai un pavēris ceļu šo zāļu klīniskai attīstībai dažādām būtiskām un neapmierinātām klīniskām vajadzībām nākotnē. Mūsu mērķis ir padarīt inovatīvas gēnu terapijas zāles pieejamas un pieejamas pacientiem, un tajā pašā laikā veicināt gēnu terapijas nozares izaugsmi.
KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:
- Turklāt šis pagrieziena punkts ir licis stabilu pamatu mūsu gēnu terapijas zāļu klīniskai pielietošanai un pavēris ceļu šo zāļu klīniskai izstrādei dažādām būtiskām un neapmierinātām klīniskām vajadzībām nākotnē.
- Tās mērķis ir novērtēt BBM-H901 vienreizējas intravenozas infūzijas drošību, panesamību, farmakokinētiku, kā arī ilgtermiņa efektivitāti un drošumu hemofilijas B pacientiem, kas vecāki par 18 gadiem ar endogēnā asinsreces faktora IX (FIX) aktivitāti ≤ 2 SV/dL (≤2%).
- Mūsu mērķis ir padarīt inovatīvas gēnu terapijas zāles pieejamas un pieejamas pacientiem, un tajā pašā laikā veicināt gēnu terapijas nozares izaugsmi.
