ASV FDA apstiprina jaunu Myasthenia Gravis ārstēšanu

Myasthenia gravis ir hroniska autoimūna neiromuskulāra slimība, kas izraisa skeleta muskuļu vājumu (sauktu arī par brīvprātīgiem muskuļiem), kas pasliktinās pēc aktivitātes periodiem un uzlabojas pēc atpūtas periodiem. Myasthenia gravis ietekmē brīvprātīgos muskuļus, īpaši tos, kas ir atbildīgi par acu, sejas, mutes, rīkles un ekstremitāšu kontroli. Myasthenia gravis gadījumā imūnsistēma ražo AChR antivielas, kas traucē saziņu starp nerviem un muskuļiem, kā rezultātā rodas vājums. Smagas vājuma lēkmes var izraisīt elpošanas un rīšanas problēmas, kas var būt dzīvībai bīstamas.

"Ir ievērojamas neapmierinātas medicīniskās vajadzības cilvēkiem, kuri dzīvo ar myasthenia gravis, tāpat kā ar daudzām citām retām slimībām," sacīja Billijs Danns, MD, FDA Zāļu novērtēšanas un izpētes centra Neirozinātnes biroja direktors. "Šodienas apstiprinājums ir svarīgs solis jaunas terapijas iespējas nodrošināšanā pacientiem, un tas uzsver aģentūras apņemšanos palīdzēt padarīt jaunas ārstēšanas iespējas pieejamas cilvēkiem ar retām slimībām."

Vyvgart ir pirmais jaunas zāļu klases apstiprinājums. Tas ir antivielu fragments, kas saistās ar jaundzimušo Fc receptoru (FcRn), neļaujot FcRn atkārtoti izmantot imūnglobulīnu G (IgG) atpakaļ asinīs. Zāles samazina kopējo IgG līmeni, tostarp patoloģiskas AChR antivielas, kas atrodas myasthenia gravis.

Vyvgart drošība un efektivitāte tika novērtēta 26 nedēļas ilgā klīniskā pētījumā, kurā piedalījās 167 pacienti ar myasthenia gravis, kuri tika randomizēti, lai saņemtu vai nu Vyvgart, vai placebo. Pētījums parādīja, ka vairāk pacientu ar myasthenia gravis ar antivielām reaģēja uz ārstēšanu pirmajā Vyvgart cikla laikā (68%), salīdzinot ar tiem, kuri saņēma placebo (30%), novērtējot myasthenia gravis ietekmi uz ikdienas funkciju. Vairāki pacienti, kuri saņēma Vyvgart, uzrādīja atbildes reakciju uz muskuļu vājumu, salīdzinot ar placebo.

Visbiežāk novērotās blakusparādības, kas saistītas ar Vyvgart lietošanu, ir elpceļu infekcijas, galvassāpes un urīnceļu infekcijas. Tā kā Vyvgart izraisa IgG līmeņa pazemināšanos, var palielināties infekciju risks. Ir bijušas paaugstinātas jutības reakcijas, piemēram, plakstiņu pietūkums, elpas trūkums un izsitumi. Ja rodas paaugstinātas jutības reakcija, pārtrauciet infūziju un sāciet atbilstošu terapiju. Pacientiem, kuri lieto Vyvgart, ārstēšanas laikā jāuzrauga, vai neparādās infekcijas pazīmes un simptomi. Veselības aprūpes speciālistiem ir jāordinē atbilstoša ārstēšana un jāapsver iespēja atlikt Vyvgart ievadīšanu pacientiem ar aktīvu infekciju, līdz infekcija ir izzudusi.

FDA šim pieteikumam piešķīra ātrās darbības un reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējumus. FDA piešķīra Vyvgart apstiprinājumu uzņēmumam argenx BV.