CSL Behring šodien paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) ir pieņēmusi etranakogēna dezaparvoveka (EtranaDez) reģistrācijas apliecības pieteikumu (MAA) saskaņā ar tās paātrinātās novērtēšanas procedūru. Etranakogēna dezaparvoveks ir pētāma ar adeno saistītā vīrusa piektā vīrusa (AAV5) gēnu terapija, ko lieto kā vienreizēju ārstēšanu hemofilijas B pacientiem ar smagu asiņošanas fenotipu. Ja tas tiks apstiprināts, etranakogēna dezaparvoveks cilvēkiem, kuri dzīvo ar hemofiliju B Eiropas Savienībā (ES) un Eiropas Ekonomikas zonā (EEZ), nodrošinās pirmo gēnu terapijas ārstēšanas iespēju, kas ievērojami samazina ikgadējās asiņošanas biežumu pēc vienas infūzijas. Paātrināta novērtēšana potenciāli samazina laika grafiku, kad MAA ir pieņemta pārskatīšanai, un tiek nodrošināta zālēm, ja ir sagaidāms, ka terapija būs nozīmīga sabiedrības veselībai, jo īpaši attiecībā uz terapeitiskiem jauninājumiem.
"Kā pirmais hemofilijas B gēnu terapijas kandidāts, šis galvenais regulējošais pavērsiens CSL Bēringu ir soli tuvāk gēnu terapijas solījuma īstenošanai asiņošanas traucējumu kopienai," sacīja Emmanuelle Lecomte Brisset, CSL Behring globālo regulējošo lietu vadītāja. "Mēs ceram uz sadarbību ar regulatīvajām iestādēm, lai nodrošinātu gēnu terapijas transformācijas potenciālu cilvēkiem, kuri dzīvo ar šo novājinošo, visu mūžu."
MAA apstiprina pozitīvie atklājumi no galvenā HOPE-B pētījuma, kas ir līdz šim lielākais gēnu terapijas pētījums hemofilijas B gadījumā. B hemofilijas pacientiem, kuriem ir smaga asiņošanas fenotips, kuri tika ārstēti ar etranakogēna dezaparvoveku, tika novērots samazināts koriģētais ikgadējais asiņošanas ātrums (ABR) par 64% un pierādīts, ka 18 mēnešus pēc ārstēšanas ir pārāka par profilaktisko ārstēšanu, salīdzinot ar 6 mēnešu periodu. Turklāt bija stabils un ilgstošs vidējā IX faktora (FIX) aktivitātes līmeņa pieaugums. Etranakogēna dezaparvoveks tika īpaši izstrādāts, lai padarītu iespējamu gandrīz normālu asins recēšanas spēju, novēršot stāvokļa pamatcēloņu: bojātu F9 gēnu, kas izraisa IX asinsreces faktora (FIX) deficītu.
"Etranakogēna dezaparvoveka pieņemšana EMA pārskatīšanai veicina mūsu nemitīgos centienus uzlabot to cilvēku dzīvi un labklājību, kas dzīvo ar hemofiliju B un citiem retiem un nopietniem medicīniskiem traucējumiem," sacīja Bils Mezanots, izpildviceprezidents, pētniecības un attīstības vadītājs un vadītājs Bils Mezanots. Uzņēmuma CSL Limited galvenais ārsts. "Mēs lepojamies, ka sadarbojamies ar uniQure, lai būtu šī zinātniskā progresa priekšgalā, kura mērķis ir padarīt hemofiliju B par pacienta dzīves sekundāru sastāvdaļu, nevis pastāvīgu problēmu."
Vairāku gadu klīnisko izstrādi vadīja uniQure (Nasdaq: QURE), un klīnisko pētījumu sponsorēšana Amerikas Savienotajās Valstīs ir pārgājusi uz CSL Behring pēc tam, kad tā ieguva globālas tiesības komercializēt etranakogēnu dezaparvoveku. CSL Behring pašlaik pāriet uz klīnisko pētījumu sponsorēšanu Eiropas Savienībā.
KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:
- “Mēs lepojamies, ka sadarbojamies ar uniQure, lai būtu šī zinātniskā progresa priekšgalā, kura mērķis ir padarīt hemofiliju B par pacienta dzīves sekundāru sastāvdaļu, nevis pastāvīgu problēmu.
- Ja tas tiks apstiprināts, etranakogēna dezaparvoveks nodrošinās cilvēkiem, kas dzīvo ar hemofiliju B Eiropas Savienībā (ES) un Eiropas Ekonomikas zonā (EEZ), ar pirmo gēnu terapijas ārstēšanas iespēju, kas ievērojami samazina ikgadējās asiņošanas biežumu pēc vienas infūzijas.
- Paātrināta novērtēšana potenciāli saīsina laika grafiku, tiklīdz MAA ir pieņemts pārskatīšanai, un tiek nodrošināts zālēm, ja sagaidāms, ka terapija būs nozīmīga sabiedrības veselībai, jo īpaši saistībā ar terapeitiskiem jauninājumiem.
