Sionna Therapeutics šodien paziņoja par uzņēmuma oficiālo darbības uzsākšanu un 111 miljonu ASV dolāru B sērijas finansējuma slēgšanu. Sarunu vadīja OrbiMed, piedaloties fondiem, kurus konsultēja T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., kas pilnībā pieder Kataras valsts ieguldījumu fonda QIA meitasuzņēmumam, un iepriekšējiem investoriem, tostarp RA Capital, TPG. Rise Fund, Atlas Venture un Cistiskās fibrozes fonds. Sionna līdz šim ir piesaistījusi aptuveni 150 miljonus ASV dolāru.
Sionna attīsta pirmās klases mazo molekulu cauruļvadu, kas izstrādāts, lai pilnībā atjaunotu cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) proteīna funkciju, kam ir defekts CF, stabilizējot CFTR pirmo nukleotīdus saistošo domēnu (NBD1). Galvenais CF cēlonis ir ģenētiskā mutācija ΔF508, kas ietekmē NBD1 stabilitāti un CFTR funkciju.
Klīniski prognozējamos in vitro CF modeļos Sionna uz NBD1 mērķētās mazās molekulas kombinācijā ar citiem komplementāriem modulatoriem ir pierādījušas spēju normalizēt ΔF508 ģenētiskās mutācijas ietekmētā CFTR proteīna locīšanu, nobriešanu un stabilitāti. Tas ļauj pareizi pārvietot CFTR uz šūnu virsmu un normāli regulēt jonu un ūdens plūsmu. Pilnībā atjaunojot CFTR funkciju pacientiem ar ΔF508 ģenētisko mutāciju līdz līmenim, kas novērots cilvēku bez CF šūnās, Sionna cauruļvads spēj nodrošināt savā klasē labāko efektivitāti un optimālu klīnisko ieguvumu cilvēkiem ar CF.
"NBD1 ir labi zināms un izpētīts mērķis, taču līdz šim tas tika uzskatīts par neārstējamu. Pamatojoties uz mūsu koncentrētajiem centieniem un nepārtraukto progresu saistībā ar NBD1, mēs redzam potenciālu normalizēt CFTR funkciju lielākajai daļai cilvēku ar CF,” sacīja Maiks Klūnans, Sionna Therapeutics prezidents un izpilddirektors. “Mūsu misija Sionnā ir būtiski uzlabot veselību un dzīves kvalitāti cilvēkiem, kuri turpina ciest no mūža sekām un sloga, ko rada CF. Ar šo finansējumu, mūsu spēcīgo sindikātu un mūsu pieredzējušo un talantīgo komandu mēs esam priecīgi par Sionna izlaišanu un koncentrējamies uz pirmo savienojumu virzīšanu no mūsu diferencētā cauruļvada līdz klīnikai.
CF ir nopietna, potenciāli letāla ģenētiska slimība, ko izraisa CFTR gēna mutācija, kas izraisa gļotu uzkrāšanos plaušās un elpceļos, aizkuņģa dziedzera darbības traucējumus un citu orgānu disfunkciju, kas var būtiski un bieži vien smagi ietekmēt veselību un dzīvību. paredzamība. Visā pasaulē ir vairāk nekā 100,000 90 cilvēku ar CF, no kuriem aptuveni 508 procentiem ir ģenētiskā mutācija ΔF1, kas notiek CFTR NBD1 domēnā. Šī mutācija liek NBD508 izvērsties ķermeņa temperatūrā un pasliktina CFTR funkciju. Neskatoties uz pašlaik apstiprināto ārstēšanas metožu pieejamību un ievērojamo progresu, kas panākts, lai sasniegtu citus mērķus CFTR ietvaros, lielākā daļa cilvēku ar ΔF1 nesasniedz pilnu CFTR funkciju. NBDXNUMX ir būtiska, lai normalizētu CFTR darbību un veselīgu, brīvi plūstošu gļotu veidošanos elpceļos, gremošanas sistēmā un citos orgānos.
KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:
- CF ir nopietna, potenciāli letāla ģenētiska slimība, ko izraisa CFTR gēna mutācija, kas izraisa gļotu uzkrāšanos plaušās un elpceļos, aizkuņģa dziedzera darbības traucējumus un citu orgānu disfunkciju, kas var būtiski un bieži vien smagi ietekmēt veselību un dzīvību. paredzamība.
- Klīniski prognozējamos in vitro CF modeļos Sionna uz NBD1 mērķētās mazās molekulas kombinācijā ar citiem komplementāriem modulatoriem ir pierādījušas spēju normalizēt ΔF508 ģenētiskās mutācijas ietekmētā CFTR proteīna locīšanu, nobriešanu un stabilitāti.
- Pilnībā atjaunojot CFTR funkciju pacientiem ar ΔF508 ģenētisko mutāciju līdz līmenim, kas novērots cilvēku bez CF šūnās, Sionna cauruļvads spēj nodrošināt savā klasē labāko efektivitāti un optimālu klīnisko ieguvumu cilvēkiem ar CF.
