Partnerība izmantos Skyline Therapeutics integrēto AAV gēnu terapijas platformu, kuras pamatā ir tās patentētā vektoru inženierijas un projektēšanas tehnoloģija un ražošanas spēja, lai izstrādātu novatoriskas gēnu terapijas, koncentrējoties uz ģenētiski paplašinātām kardiomiopātijām (DCM), kas ir pakāpeniski progresējošu, postošu slimību grupa, kurai nav nekādu problēmu. mērķtiecīgas ārstēšanas iespējas.
Saskaņā ar vienošanos BioMarin un Skyline Therapeutics sadarbosies atklāšanā un izpētē līdz pat izmeklēšanas jaunu zāļu lietojumprogrammai (IND). BioMarin sniedz pieredzi gēnu terapijas izstrādē, sirds un asinsvadu bioloģijā un ieskatu slimību ģenētiskajā bāzē, un Skyline šajā sadarbībā sniedz savu pieredzi gēnu terapijas produktu izstrādē, tostarp vektoru inženierijas un projektēšanas tehnoloģiju un ražošanas iespēju jomā. Katrs uzņēmums virzīs programmas uz priekšu, izmantojot klīnisko izstrādi savās iepriekš noteiktajās teritorijās.
Lai atbalstītu savus pētniecības un attīstības centienus saistībā ar sadarbības projektiem, Skyline Therapeutics saņems neizpaužamu maksājumu, kas saistīts ar parakstīšanu, kas ietver avansa maksājumu un kapitāla ieguldījumu no BioMarin, un ir tiesīgs saņemt iepriekš noteiktus maksājumus par pētniecību un attīstību, regulējošiem un komerciāliem pavērsieniem.
BioMarin būs tiesības komercializēt terapeitiskos produktus, kas izriet no sadarbības tās teritorijās, tostarp ASV, Eiropā un Latīņamerikā, un Skyline Therapeutics būs atbildīgs par komercializāciju Āzijas un Klusā okeāna reģionā. Turklāt Skyline Therapeutics būs tiesīgs saņemt autoratlīdzības maksājumus par turpmāko pārdošanu no BioMarin tās teritorijās.
"Mēs esam priecīgi paziņot, ka, mūsuprāt, būs auglīga sadarbība saskarnē starp Skyline novatorisko pieeju AAV vektoru inženierijai un dizainam un mūsu komandas pierādītajām zināšanām gēnu terapiju izveidē un attīstībā," sacīja Kevins Eggans, grupas viceprezidents, vadītājs. Pētījumi un agrīna izstrāde no BioMarin.
"Mēs esam priecīgi sadarboties ar Skyline Therapeutics, lai cīnītos pret šīm dilatācijas kardiomiopātijas ģenētiskajām formām. Šī sadarbība nostiprina mūsu vadību sirds gēnu terapijā un paplašina mūsu sadarbību pētniecības un izstrādes jomā arī Āzijā, kur liels skaits pacientu cieš no šīm postošajām slimībām,” sacīja BioMarin korporatīvās un biznesa attīstības grupas viceprezidente Brinda Balakrišnana. "Mēs ceram veicināt šo sadarbību un piedāvāt pārveidojošas zāles pacientiem visā pasaulē."
"Paplašināta kardiomiopātija ir nopietns sirds traucējums, kurā sirds muskuļa strukturālas vai funkcionālas novirzes var izraisīt tādas komplikācijas kā aritmija un sirds mazspēja, kas izraisa ievērojamu saslimstību un mirstību. Mutācijas daudzos gēnos ir saistītas ar DCM attīstību, kā arī citas slimības etioloģijas," sacīja Džejs Hou, Skyline Therapeutics galvenais zinātniskais darbinieks. “Kopā ar BioMarin komandu mēs esam identificējuši vairākus ar DCM saistītus kritiskus gēnus. Mēs priecājamies cieši sadarboties ar BioMarin un izmantot mūsu AAV vektora tehnoloģiju, lai pārbaudītu šos jaunos mērķus un izstrādātu jaunas ārstēšanas metodes DCM pacientiem.
“Sadarbība ar BioMarin izmanto abu uzņēmumu iespējas gēnu terapiju izstrādē. Ar BioMarin komandu mums ir kopīgs mērķis strādāt saskaņoti, lai izstrādātu ģenētisko sirds un asinsvadu slimību terapijas, kas atbilst augstām neapmierinātām medicīniskām vajadzībām,” sacīja Skyline Therapeutics izpilddirektors Amber Cai. "Kopā mēs izmantosim gēnu terapiju, lai cīnītos pret sirds un asinsvadu slimībām, izmantojot slimību modificējošu celmlauža pieeju, kas varētu mainīt ārstēšanas paradigmu šajos apstākļos."
KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- Lai atbalstītu savus pētniecības un attīstības centienus saistībā ar sadarbības projektiem, Skyline Therapeutics saņems neizpaužamu maksājumu, kas saistīts ar parakstīšanu, kas ietver avansa maksājumu un kapitāla ieguldījumu no BioMarin, un ir tiesīgs saņemt iepriekš noteiktus maksājumus par pētniecību un attīstību, regulējošiem un komerciāliem pavērsieniem.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
