CStone Pharmaceuticals šodien paziņoja, ka Ķīnas Nacionālā medicīnas produktu pārvalde (NMPA) ir apstiprinājusi papildu jaunu zāļu lietojumu (sNDA) selektīvam RET inhibitoram GAVRETO® (pralsetinibs) RET-mutantu medulārā vairogdziedzera vēža (MTC) un RET saplūšanas ārstēšanai. -pozitīvs vairogdziedzera vēzis (TC). Apstiprinājums paplašināja GAVRETO marķētās indikācijas Ķīnā, iekļaujot pieaugušos un bērnus no 12 gadu vecuma ar progresējošu vai metastātisku RET-mutantu MTC, kam nepieciešama sistēmiska terapija, un pieaugušos un bērnus, kas ir 12 gadus veci un vecāki ar progresējošu vai metastātisku slimību. RET kodolsintēzes pozitīva TC, kam nepieciešama sistēmiska terapija un pret radioaktīvo jodu izturīgs (ja ir piemērota ārstēšana ar radioaktīvo jodu).

GAVRETO, ko atklājis CStone partneris Blueprint Medicines, ir spēcīgs un selektīvs RET inhibitors. CStone ir ekskluzīvs sadarbības un licences līgums ar Blueprint Medicines par GAVRETO izstrādi un komercializāciju Lielajā Ķīnā, kas ietver kontinentālo Ķīnu, Honkongu, Makao un Taivānu.

Dr. Frenks Dzjans, CStone priekšsēdētājs un izpilddirektors, teica: "Mēs esam ļoti priecīgi par sNDA apstiprinājumu GAVRETO, kas nodrošinās jaunu ārstēšanas iespēju Ķīnas pacientiem ar progresējošu RET-mutantu medulāro vairogdziedzera vēzi un RET kodolsintēzes pozitīvu vairogdziedzera vēzi. . Mēs arī vēlamies izteikt īpašu pateicību NMPA par prioritāro pārskatīšanu. CStone vienmēr ir apņēmies izstrādāt novatoriskas terapijas, lai apmierinātu vēža pacientu neapmierinātās medicīniskās vajadzības. Mēs turpināsim palielināt mūsu cauruļvada klīnisko vērtību un potenciālu un pastiprināt centienus nodrošināt pacientus visā pasaulē ar augstas kvalitātes, novatoriskām zālēm.

Profesors Ming Gao, ARROW pētījuma galvenais pētnieks un Tjandzjiņas Savienības medicīnas centra prezidents, sacīja: "Vairogdziedzera vēža sastopamības līmenis pēdējos gados ir pieaudzis. Klīniski ir ierobežotas ārstēšanas iespējas MTC ārstēšanai, un ir steidzami nepieciešama precīza terapija, īpaši pacientiem ar RET mutantu MTC. GAVRETO demonstrēja spēcīgu un noturīgu pretvēža aktivitāti Ķīnas pacientiem ar progresējošu vai metastātisku RET-mutantu MTC, ar vispārējo drošību, kas atbilst globālā ARROW pētījuma rezultātiem. Paplašinot GAVRETO marķētās indikācijas, mēs ceram risināt neapmierinātās vairogdziedzera vēža pacientu klīniskās vajadzības.

Dr. Džeisons Jangs, CStone galvenais medicīnas darbinieks, teica: "NMPA apstiprinājums sNDA ir vēl viens svarīgs pavērsiens mums pēc tam, kad GAVRETO tika apstiprināts pacientu ar lokāli progresējošu vai metastātisku RET saplūšanas pozitīvu nesīkšūnu plaušu vēzi ārstēšanai. . Mēs vēlamies pateikties visiem pacientiem un pētniekiem, kuri piedalījās GAVRETO klīniskajā izpētē paplašinātajās indikācijās. Mēs turpināsim uzlabot GAVRETO klīnisko izpēti vairāku veidu vēža ārstēšanai, lai mēs varētu ātri ieviest šo novatorisko terapiju, lai palīdzētu gūt labumu lielākam skaitam pacientu.

sNDA apstiprinājums ir balstīts uz globālā 1/2 fāzes ARROW izmēģinājuma rezultātiem, kas izstrādāti, lai novērtētu GAVRETO drošību, panesamību un efektivitāti pacientiem ar RET saplūšanas pozitīvu NSCLC, RET mutantu MTC un citiem progresējošiem cietiem audzējiem ar RET saplūšanu. . 12. gada 2021. aprīļa datu pārtraukšanas datumā kopumā 28 pacienti ar progresējošu RET-mutantu MTC tika iekļauti Ķīnas MTC reģistrācijas pārejas grupā globālajā ARROW pētījumā un saņēma GAVRETO sākuma devu 400 mg vienu reizi dienā. Pētījuma rezultāti parādīja, ka apstiprinātais objektīvās atbildes līmenis (ORR) 26 RET mutācijas MTC pacientiem ar izmērāmu slimību sākotnēji bija 73.1%, tostarp 3 ar pilnīgu atbildes reakciju (CR) un 16 ar daļēju atbildes reakciju (PR). Slimības kontroles līmenis (DCR) bija 84.6, 19%, un atbildes reakcijas tika novērotas neatkarīgi no RET mutācijas genotipa. Starp 9 pacientiem ar apstiprinātu atbildes reakciju vidējais atbildes reakcijas ilgums (DOR) netika sasniegts, un 100 mēnešu DOR rādītājs bija 90%. Kalcitonīna un karcinoembrionālā antigēna (CEA) līmenis tika ievērojami samazināts. GAVRETO kopumā bija labi panesams, un netika atklāti jauni drošības signāli. Ķīnas reģistrācijas pārejas kohortas rezultāti tika prezentēti vēlīnā mutvārdu abstraktās sesijas laikā Amerikas vairogdziedzera asociācijas (ATA) 2021. gada XNUMX. ikgadējā sanāksmē.

KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.