Rigel Pharmaceuticals, Inc. šodien paziņoja par datu publicēšanu American Journal of Hematology no atklātā daudzcentru 2. fāzes klīniskā pētījuma par fostamatinibu pieaugušajiem ar siltu antivielu autoimūno hemolītisko anēmiju (wAIHA), kuriem vismaz viena iepriekšēja ārstēšana bija neveiksmīga. Publicētie dati liecina, ka fostamatinibs, perorālais liesas tirozīna kināzes (SYK) inhibitors, strauji un ilgstoši paaugstināja hemoglobīna (Hgb) līmeni, gandrīz pusei pacientu novērojot klīniski nozīmīgas Hgb atbildes reakcijas, un drošības un panesamības profils atbilst esošajam. fostamatiniba drošības datubāze par pacientiem vairākās pētītajās slimību programmās. Publikācija ar nosaukumu “Fostamatinibs siltas antivielu autoimūnās hemolītiskās anēmijas ārstēšanai: 2. fāze, daudzcentru, atklāts pētījums” ir pieejama žurnāla tīmekļa vietnē.
"Rezultāti, kas novēroti mūsu 2. fāzes pētījumā par siltu autoimūnu hemolītisko anēmiju, pastiprina fostamatiniba potenciālu palīdzēt pacientiem ar šo retu, nopietnu asins slimību, kuriem pašlaik nav apstiprināta uz slimību vērsta terapija," sacīja Rauls Rodrigess, Rigel prezidents un izpilddirektors. virsnieks. "Ja fostamatinibs tiks apstiprināts, tas varētu kļūt par pirmo tirgū pieejamo terapiju pacientiem ar wAIHA 2023. gadā, un tā būtu otrā apstiprinātā fostamatiniba indikācija."
2. fāzes pētījumā tika novērtēta atbildes reakcija uz fostamatiniba devu 150 mg divas reizes dienā (divas reizes dienā) pieaugušiem pacientiem ar wAIHA un aktīvu hemolīzi ar Hgb mazāku par 10 g/dl, kuriem vismaz viena iepriekšēja ārstēšana bija nesekmīga. Primārais mērķa kritērijs bija Hgb, kas lielāks par 10 g/dl ar pieaugumu par ≥2 g/dL no sākotnējā līmeņa līdz 24. nedēļai bez glābšanas terapijas vai sarkano asins šūnu pārliešanas. Pētījumā tika pierādīts, ka 46% (11/24) pacientu sasniedza primāro mērķa kritēriju ar 1 novēlotu atbildes reakciju 30. nedēļā (kopā 12 pacienti ar atbildes reakciju [50%]). Vidējā Hgb palielināšanās tika konstatēta 2. nedēļā un saglabājās laika gaitā. Visbiežākās nevēlamās blakusparādības (AE) bija caureja (42%), nogurums (42%), hipertensija (27%), reibonis (27%) un bezmiegs (23%). Blakusparādības bija pārvaldāmas un saskanēja ar fostamatiniba drošības datubāzi par vairāk nekā 3,900 pacientiem ar vairākām slimībām (reimatoīdais artrīts, B-šūnu limfoma, COVID-19 un imūnā trombocitopēnija (ITP)). Jauni drošības signāli netika atklāti.
KAS IZŅEMT NO ŠĪ RAKSTA:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
